骨髓增生异常综合征是一组异质性克隆性造血干细胞疾病,骨髓细胞增生,常同时或先后出现红细胞、粒细胞和巨核细胞发育异常,病态造血导致进行性、难治性外周血红细胞、粒细胞及血小板减少。骨髓增生异常综合征采用常规疗法的疗效欠佳,有临床研究采用复方皂矾丸治疗骨髓增生异常综合征有较好的效果。
目前骨髓增生异常综合征尚缺乏有效的根治疗法,造血干细胞移植是有望根治本病的一种治疗方法,但受到年龄、供体、复发、抑制物抗宿主病的影响很少能采用。治疗以降低疾病相关并发症、改善生存质量和延长生存期为主要目的。
复方皂矾丸为纯中药制剂,由西洋参、海马、皂矾、大枣、核桃仁、肉桂为主药组成。皂矾含有10种微量元素,其中铁、铜、钴等都是造血必需的原料,具有温肾健髓、滋阴补肾、生血止血的作用,同时该药能改善骨髓微循环,有利于基质细胞生成。经药理、药效、毒理学研究,能增加骨髓造血功能,对粒巨噬系祖细胞集落及红系祖细胞集落的生成具有明显促进作用,从而加速干(祖)细胞的增殖、分化、成熟,使萎缩的骨髓组织重建及再生,同时还能提高免疫功能,对骨髓多个系统的造血均有促进作用。
有研究采用复方皂矾丸治疗骨髓增生异常综合征,总有效果比率达61.5%,明显优于对照组。复方皂矾丸在难治性贫血伴有原始细胞增多、骨髓增生异常综合征不能分类中疗效欠佳,而在难治性贫血、环形铁粒幼细胞性难治性贫血、难治性血细胞减少伴多系发育异常中疗效较好。而且该药的副作用少,无明显消化道反应。因此,复方皂矾丸治疗骨髓增生异常综合征是安全的。
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